导言

这项研究特别关注了针对局灶性软骨缺损行膝关节软骨修复手术后的结局。 由于这些病灶的自我修复能力有限，而目前可用的不同治疗方案的成功率也不尽相同，它们可能会导致早发性骨关节炎；因此，在登记研究中，软骨病灶通常会被进行纵向随访。 

患者报告结局指标（PROMs）是用于获取个人主诉主观特征以及其功能情况的工具。 由于这些工具易于实施，它们在临床实践中被广泛使用，同时也常用于国家层面的患者登记系统。 这些登记系统是开展大规模、基于人群研究的重要基础；而且，来自这些大型数据库的证据会强烈影响临床实践，因此必须认识到：这些结局指标实际上能够有效捕捉所关注的概念。 

因此，本研究旨在评估主观的 PROMs 是否确实能够在软骨修复手术后反映客观的膝关节功能程度。 

方法

这项研究采用了探索性观察性设计，纳入德国软骨登记（German Cartilage Registry）中的患者；这些患者在德国的一所大学骨科中心接受了膝关节软骨手术。 每位患者都接受了标准化的体格检查，该检查由同一名医学院最后一年学生完成；这名学生接受过来自一位骨科外科医生的特定培训与监督。

检查内容包括：双膝均已评估：

• 使用量角器进行主动与被动膝关节ROM；
• 前后抽屉试验；
• 拉克曼试验；
• 前移-旋转试验；
• 0° 和 20° 膝关节屈曲时的外翻与内翻应力测试；
• 膝关节在30°与90°屈曲时进行被动外旋；
• 对前部、内侧和外侧关节杂音（Crepitus）的评估；
• 髌骨舞蹈征；
• 佐尔伦征；
• 麦克默里（McMurray）试验。

另外还进行了几项功能测试，每项允许两次尝试，并记录平均结果：

• 使用手持式测力计在膝关节屈曲90°时测量膝关节伸肌群与屈肌群的等长力量
• 计时起立-行走（Timed Up and Go）测试：功能性移动能力
• 用于评估平衡的单腿站立（60秒
• 单腿跳远
• 计时 6 米单脚跳

受试者在体格检查当天完成了主观IKDC。 评估者使用客观IKDC 2000年膝关节检查表中的临床分级类别，以标准化他们的评估。 由于用于官方IKDC最终分级所需的影像学评估未进行，他们无法正式计算客观IKDC评分。 因此，他们将临床发现概括为一项修改后的 客观国际软骨修复学会（ICRS）评分；同时，在其他方面保留客观IKDC方法的内容、分级规则和最终评分计算方式。

这份 2000 IKDC 膝关节检查表是由临床人员评定的评估工具，涵盖 7 个领域：关节积液、被动活动度受限、韧带检查、分区（分室）检查结果、取骨部位病理情况、X 线检查结果，以及单腿跳测试。 结果按 A = 正常到 D = 严重异常 进行分类。

在他们的 客观 ICRS 评分中，作者使用了检查时可获得的临床分型：关节积液、活动度（ROM）受限、韧带稳定性、分区检查结果以及单腿跳跃距离。 在每个分型内，最差的子项决定该分型等级；最终总分由关节积液、ROM 受限和韧带稳定性三者中最差等级确定。 分区检查结果和跳跃测试被记录下来，但并不用于决定最终等级。

为进行统计分析，成绩被转换为 1 = A，2 = B，3 = C，4 = D，因此，分数越高表示客观膝关节状况越差。

本研究评估的结局量表为 KOOS 和主观 IKDC。KOOS 数据来自德国软骨登记（German Cartilage Registry），而主观 IKDC 则在随访复诊时完成。两者得分越高，代表患者主观感受到的膝关节功能越好。

成果

在登记中有203名可能符合纳入标准的患者，其中有52名同意返回参加研究检查，对应的回复率为25.6%。 受试者的平均年龄为39.2岁，平均BMI为28.5 kg/m²，且术后评估时间约为66.8个月；不过随访范围从17到107个月不等。 大多数患者存在较为严重的软骨病变：约81%的患者为ICRS分级3或4级病灶。 样本几乎均分为外伤性（53.8%）和退变性（46.2%）软骨缺损。 样本中大多数患者为膝关节中立位对线（46.2%），其次为内翻位对线（44.2%），外翻位对线占9.6%。 大约三分之二的受试者此前从未接受过膝关节手术。 

从最后一次收集到KOOS数据到随访检查的平均时间为28.7±19.4个月（范围3–85）。 下面展示了KOOS评分的分布情况。

KOOS 各分量表得分较高以及主观 IKDC 评分较高，说明主观膝关节功能更好、受损更轻；而较高的客观 ICRS 评分则表示功能更差（1 级 = A = 正常，4 级 = D = 严重异常）。

客观 IKDC 评分与 KOOS-症状（KOOS-Symptoms）分量表以及 KOOS-生活质量（KOOS-QoL）分量表之间存在中等强度的负相关。 在其他 KOOS 分量表之间未发现显著相关性。

研究发现，客观的 ICRS 评分与主观的 IKDC 评分之间存在显著的中等强度负相关。 

在对 ICCRS 软骨缺损分级进行调整后，客观 ICRS 评分与各 PROMs 的相关性仅轻微减弱，但在 KOOS-Symptoms、KOOS-QoL 以及主观 IKDC 评分方面仍保持中等强度，且具有统计学意义。

膝关节对线情况与任何PROMs均未显示出显著相关性，也未与客观ICRS评分相关。 在PROMs或客观ICRS评分方面，创伤性与退行性膝关节软骨缺损之间均无显著差异。 同样地，单发软骨病灶患者与多发软骨病灶患者在PROMs或客观ICRS评分方面也未见显著差异。

问题与思考

所以，回答“PROMs是否能反映膝关节软骨修复术后人群的客观结局”这个问题时，我们得先提醒一句：不要把PROMs当作可以与体格检查结果相互替换的东西。 这项研究将PROMs与一个客观的膝关节临床评分进行对比。 PROMs（KOOS和主观IKDC）反映的是患者对症状、功能、运动、日常生活活动（ADL）以及生活质量的自我感受。 相比之下，客观的ICRS评分是基于临床医生观察到的发现，比如关节积液、关节活动度（ROM）以及韧带稳定性。

如果 PROMs 能够较好地替代客观的膝关节状态，你会期望看到相当强的相关性。 但相反，关联最强的也只是 中等： KOOS 症状 ρ = −0.420。 KOOS 生活质量（QoL）和主观 IKDC 也是中等强度；而 KOOS 疼痛、日常活动（ADL）以及运动则表现为较弱，且差异不具有统计学意义。

有人说他们的膝关节感觉不错，并不一定意味着体征已经完全恢复正常。 同样，较差的PROM评分也并不自动代表该膝关节在客观层面存在功能障碍。 这就凸显了在康复过程中，物理治疗师需要分别探讨两个不同的问题：

“你的膝盖目前是如何影响你的生活的？”以及 “你的膝盖现在能承受和完成哪些活动？”

PROMs很适合用来回答第一个问题。 但基于这项研究，我认为对第二个问题还需要进行体格检查和表现测试。 当你要判断某人是否已经准备好进行更高负荷的活动时，这一点尤其关键。 患者可能会报告疼痛很轻微、ADL功能也很好，因为他们当前的生活方式并没有把膝关节暴露在那些要求更高的任务中。 因此，他们的PROM并不能被自动解读为：力量、跳跃能力、耐受负荷能力或运动特异性能力已经恢复。 然而，示例中一位患者在仍有缺陷的情况下却几乎感觉不到疼痛、ADL功能也很好的这种情况，其实是推论，而不是在本研究中逐一、直接在每位患者身上被证明出来的内容。 作者在讨论部分本身也强调了几乎相同的观点：患者可能会随时间调整自己的活动水平或预期，因此好的PROM评分并不一定意味着客观功能已经恢复到正常。 相反，低PROM评分也可能受到心理、社会或动机因素的影响，因此并不会自动表示客观失败。

因此，PROMs 只能部分反映由临床医生评定所对应、由改良版客观 IKDC/ICRS 评分所捕捉的膝关节状况，所以不能把患者自述结果与临床检查所见视为可互换。 同时，这项研究也不应被解读为在说明 PROMs 的结局更差。 症状和生活质量本身就是结局指标。 它们测量的是不同的东西，而这种差异也正是两者都具有价值的原因之一。

还要考虑一个相关问题：PROMs 到底有没有真正和 客观功能对应上。 这可能是最关键的方法学问题之一，因为研究者实际上收集了多项表现指标——这些指标正是物理治疗师通常会认为非常重要、用来反映功能的信号，包括力量、平衡、TUG、跳跃距离以及计时跳跃。 但在所呈现的分析中，这些结局并没有与 PROMs 各自形成对应关系。 相反，最终的 ICRS 等级是根据 积液、活动度（ROM）缺失或韧带稳定性里最差的那一项来定的；即便单腿跳跃测试有记录，也没有影响最终得分。

严格来说，这项研究并没有表明：PROMs 只与整体体能表现呈弱到中度的相关性。它的结论是：PROMs 只能在一定程度上反映一项经过调整、且以积液、关节活动度（ROM）和韧带稳定性为主导的临床膝关节检查评分。如果有人报告 KOOS Sport 很好，究竟能否在跳得更远、更快，或产生更大的股四头肌力量——那将是非常有临床趣味的问题。不幸的是，这项研究并不能回答这个问题；同时也引出了另一个疑问：如果这些功能性测试并没有帮助达成主要目标评分，那为什么还要收集这么多？

力量与功能测试方案可以说是方法学中最有意思的部分之一，但当所有内容被压缩到改良的 IKDC/ICRS 分类里时，这些信息往往就会被大幅“掩盖”甚至消失。 未来对这些单独变量的分析，可能会为康复提供更有用、信息量更大的结果。

需要强调的是，只有 203 名患者中的 52 人参加，这意味着，几乎四分之三的潜在符合条件人群并未进行再次身体评估。

如果表现特别好或特别差的人更可能再次回访，那么PROMs与客观检查结果之间观察到的关系，可能会不同于原始登记人群中的结果。 因此，这项研究主要告诉我们关于这个由自行选择形成的25.6%子群的信息，而不一定代表所有进行软骨修复后的患者——临床实践中要把这一点记住。

最后，好的 PROM 评分真的能和客观检测结果高度相关吗？ 也许不一定——比如，想想做完软骨手术五年后的人，他说膝盖已经不再困扰他了。 如果他已经不再踢足球，开始刻意避免跑步，连走楼梯都不用而是改坐电梯，并且把日常安排都围绕着“膝盖能承受什么”来做，那么他的说法可能完全属实——这意味着他体感到的残疾程度很低；但与此同时，他的最大体能能力可能仍然受到了影响。 这并不表示 PROM 是不准确的。 它的意思是：PROM 和表现/机能测试测量的是相关但不同的构念。 这种区分在临床上很关键：与其去追问哪个指标“才是正确的”，我们更应该问清楚——每个指标到底能补充提供什么信息。

跟我说说书呆子的事

作者所使用的 IKDC 分级系统一个重要限制在于：最差的分级会决定患者的最终分类。 这样一来，很多信息会丢失——因为多项临床发现被压缩进了一个四级评分中。 对于积液、ROM 缺损或韧带稳定性而言，所对应的最差等级决定了最终的客观 ICRS 分级。 这意味着：两名患者即使在功能上差异很大，也可能得到相同的最终分数。 例如，有一名患者存在轻度 ROM 缺损，但力量、平衡和跳跃表现总体都非常出色；他可能会得到与另一名患者相同的最终分级——尽管后者同样是 ROM 缺损，但力量和跳跃能力明显更差。 由于这些额外的表现缺陷不会影响最终分数，当所有内容都被简化为 A–D 等级之后，患者之间可能出现的有意义差异就会消失。这种细节丢失也可能削弱与更广泛的 PROM（如 KOOS）的相关性，因为后者能够反映患者体验的多个维度。

需要留意的另一个方面是，作者并未对多重比较进行任何校正，因为该研究属于探索性研究。 反复使用 p < 0.05 会增加这样一种可能性：至少有一个统计学显著的结果可能仅仅是偶然出现的。 作者也恰当地指出，因此他们的 p 值需要谨慎解读。

这点尤其关键，因为有些研究结果刚刚越过传统的 0.05 阈值——例如，主观 IKDC 的 p = 0.028。

此外，没有事先进行样本量计算，仅有52名受试者可用于主观IKDC分析，且KOOS分析中约有43名。因而，KOOS疼痛、ADL和运动方面未达到显著性的相关性，不能被有把握地解读为不存在关联。这项研究也许只是统计效能不足，因而无法发现更小幅度的关联。

然而，KOOS评估并未与客观检查在同一时间进行。 最后一次可获得的KOOS与检查之间的平均间隔为28.7 ± 19.4个月，范围为3至85个月。 因此，在解读两者之间的相关性时，这确实是个主要问题。 在如此长的时间跨度内，患者报告的症状、活动水平、个人期望以及基础的身体功能都可能发生显著变化。 因此，我们基本是在质疑：数年前基于自我报告的膝关节功能评估，是否应该与今天进行的客观体格检查结果保持一致。 在这种情况下发现较弱的相关关系完全可以预期。 这也使得主观IKDC评估（其在进行体格检查的同一天完成）成为方法学上更稳妥的对比。

最后，所有膝关节软骨修复手术技术的各个亚型被合并在一起分析，这使得在样本量很小的情况下，很难可靠地判断：在这项研究中，各类手术在代表性上是否同样均衡。 由于研究仅纳入52名参与者，样本量偏小，难以判断：患者报告结局（PROMs）与客观检查结果之间的关系，是否会因不同手术技术而有所差异；或者是否有某些具体手术在样本中所占比例明显偏高。

带回的信息

PROMs告诉我们患者如何体验自己的膝关节。 它们不应被自动解读为：证明患者的膝关节体能/功能已经恢复。

软骨修复后，KOOS症状、KOOS生活质量以及主观 IKDC 与研究中的客观临床评分仅呈中等程度的相关；而疼痛、ADL（日常生活活动）和运动评分与之并无显著关联。

这并不是要你放弃PROMs，而是当涉及身体能力时，更好的做法是把患者的观点与体格检查以及相应的表现/功能测试结合起来。

不过，这个结论有一个重要的威胁：该研究所谓的“目标函数”得分在很大程度上由积液情况、关节活动度（ROM）以及韧带稳定性决定，且并未将研究者实际上进行的大多数表现测试纳入其中（也没有进行有意义的整合）。 因此，与其标题一开始让人以为的那样，这项研究能告诉我们的关于 PROMs 与力量、跳跃能力或现实世界中的功能能力之间关系的信息要少得多。

参考资料

Heinz T, Wegerich N, Frischholz S, Stratos I, Horas K, Reppenhagen S, Rudert M, Weißenberger M. 搭建桥梁： 患者报告的结局测量能否反映软骨修复后的客观膝关节功能？ 临床医学杂志（J Clin Med）。 2025年11月7日；14（22）：7895。doi： 10.3390/jcm14227895。 PMID： 41302931；PMCID： PMC12653975。